Il concetto di self-assembly (o auto-assemblaggio) di materiali funzionali, pilastro dell’ingegneria molecolare, è attualmente uno dei campi più promettenti e più all’avanguardia nel settore delle nanotecnologie e della loro applicazione, in particolare in campo biomedico. Come tale, questo terreno di ricerca è particolarmente difficile, a causa della natura complessa delle interazioni sopramolecolari che presiedono all’organizzazione delle molecole in oggetti nanoscopici. Queste, infatti, coinvolgono il delicato bilancio di fattori quali la composizione molecolare e le proprietà chimico-fisiche e geometriche delle molecole che generano tali nanoaggregati.
Nell’ultimo decennio, i ricercatori del Molecular Simulation Engineering (MOSE) Lab (Sabrina Pricl, Erik Laurini, Paola Posocco e Maurizio Fermeglia) sono stati impegnati, attraverso una fitta rete di collaborazioni internazionali, nella progettazione, sintesi e sviluppo di sistemi molecolari auto-assemblanti come nanovettori per applicazioni biomediche. In particolare, numerosi dei sistemi progettati dal MOSE sono stati impiegati con successo per il trasporto e il rilascio di materiale genetico, sia in vitro che in vivo, in vari modelli di importanti patologie umane, ed uno di questi in particolare è ad oggi in fase di sperimentazione clinica.
L’ultimo sforzo del gruppo MOSE è stato appena pubblicato sulla rivista internazionale di altissimo impatto SMALL, edita da Wiley. In questo lavoro, attraverso la combinazione di approcci sperimentali e computazionali di avanguardia, è stata progettata serie di nanovettori auto-assemblanti per terapia genica di nuova generazione, completamente privi di effetti tossici nei confronti delle cellule sane, e in grado di trasportare e rilasciare piccoli RNA di interferenza (siRNA) sia a livello cellulare (incluse le cellule staminali ematopoietiche umane CD34+, notoriamente refrattarie ai trattamenti) che a livello di modelli animali. Infatti, lo studio ha dimostrato come il silenziamento di un gene specifico del cancro alla prostata, dovuto all’azione specifica di un siRNA efficacemente veicolato tali nanovettori, sia risultato in una drammatica e persistente inibizione della crescita tumorale in vivo.
Vista la significatività dei risultati presentati e discussi nella pubblicazione scientifica, il comitato editoriale e scientifico della rivista SMALL ha deciso di dedicare allo studio la copertina del volume corrispondente. Come dichiarato del comitato scientifico di della rivista, “la copertina di SMALL è estremamente ambita, in quanto costituisce un riconoscimento immediato a livello mondiale della più alta qualità della ricerca espressa degli scienziati migliori nel settore”.
Informazioni editoriali
Chen C, Posocco P, Liu X, Cheng Q, Laurini E, Zhou J, Liu C, Wang Y, Tang J, Col VD, Yu T, Giorgio S, Fermeglia M, Qu F, Liang Z, Rossi JJ, Liu M, Rocchi P, Pricl S, Peng L.
Mastering dendrimer self-assembly for efficient siRNA delivery: from conceptual design to in vivo efficient gene silencing
Small. 2016 Jul;12(27):3667-76
doi: 10.1002/smll.201503866
